Chương 2 Thông tư 55/2015/TT-BYT quy định về công nhận nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng kỹ thuật mới, phương pháp mới trong khám bệnh, chữa bệnh do Bộ trưởng Bộ Y tế ban hành

a) Giai đoạn 1 (giai đoạn lần đầu tiên thử nghiệm trên người):

- Mục đích: đánh giá tính an toàn và sơ bộ đánh giá tính hiệu quả của kỹ thuật mới, phương pháp mới.

- Cỡ mẫu: được lựa chọn phù hợp từ 10 đối tượng nghiên cứu trở lên, đủ để đưa ra nhận định về tính an toàn và sơ bộ về tính hiệu quả của kỹ thuật mới, phương pháp mới được thử nghiệm lâm sàng.

b) Giai đoạn 2:

- Mục đích: khẳng định tính hiệu quả và tính an toàn của kỹ thuật mới, phương pháp mới để được công nhận và cho phép ứng dụng kết quả nghiên cứu.

- Cỡ mẫu: được nghiên cứu trên số lượng người bệnh lớn hơn giai đoạn 1; cỡ mẫu cần được tính toán trên cơ sở bảo đảm ý nghĩa thống kê, đủ thông tin để khẳng định tính hiệu quả, tính an toàn của kỹ thuật mới, phương pháp mới được thử nghiệm lâm sàng và các vấn đề có liên quan khác.

c) Giai đoạn 3 (được thực hiện sau khi kỹ thuật mới, phương pháp mới đã được phép ứng dụng tại Việt Nam):

- Mục đích: để thu thập thêm các bằng chứng về tính an toàn, hiệu quả của kỹ thuật mới, phương pháp mới trong quá trình áp dụng khi có nhu cầu đánh giá, nâng cao kỹ thuật mới, phương pháp mới hoặc theo yêu cầu của cơ quan quản lý nhà nước khi có vấn đề về tính an toàn, hiệu quả của kỹ thuật mới, phương pháp mới trong khám bệnh, chữa bệnh.

- Cỡ mẫu: được tính toán phù hợp đủ để cung cấp thêm bằng chứng về tính an toàn và hiệu quả của kỹ thuật mới, phương pháp mới.

a) Kỹ thuật mới, phương pháp mới được nghiên cứu lần đầu tiên tại Việt Nam:

- Các kỹ thuật, phương pháp thuộc nhóm III phải thử đầy đủ các giai đoạn tiền lâm sàng, thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 và 2.

- Các kỹ thuật, phương pháp thuộc nhóm II được miễn giai đoạn thử nghiệm tiền lâm sàng.

- Các kỹ thuật, phương pháp thuộc nhóm I được miễn các giai đoạn thử nghiệm tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1.

b) Kỹ thuật mới, phương pháp mới được nghiên cứu lần đầu tiên ở nước ngoài:

- Các kỹ thuật mới, phương pháp mới đã hoàn thành và có kết quả báo cáo nghiên cứu giai đoạn trước tại nước ngoài, tiếp tục triển khai nghiên cứu giai đoạn tiếp theo tại nước đó có thể được xem xét để cho phép triển khai nghiên cứu đồng thời tại Việt Nam.

- Các kỹ thuật mới, phương pháp mới đã hoàn thành việc nghiên cứu, nghiệm thu nhưng chưa được áp dụng tại nước ngoài và tại Việt Nam:

+ Các kỹ thuật, phương pháp thuộc nhóm III được miễn thử nghiệm giai đoạn tiền lâm sàng.

+ Các kỹ thuật, phương pháp thuộc nhóm II được miễn thử nghiệm giai đoạn tiền lâm sàng, thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1.

+ Các kỹ thuật, phương pháp thuộc nhóm I được miễn thử nghiệm giai đoạn tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, 2.

a) Nghiên cứu viên chính của tổ chức nhận thử nghiệm lâm sàng chịu trách nhiệm theo dõi, phát hiện và xử trí các tai biến xảy ra trên đối tượng nghiên cứu tại cơ sở nghiên cứu của mình.

b) Trường hợp xảy ra tai biến gây nguy hiểm, đe dọa đến tính mạng người tham gia thử nghiệm lâm sàng kỹ thuật mới, phương pháp mới, nghiên cứu viên chính và tổ chức nhận thử nghiệm lâm sàng phải dừng ngay thử nghiệm trên người tham gia thử nghiệm đó, tiến hành ngay các biện pháp chăm sóc và điều trị tốt nhất hiện có tại cơ sở nghiên cứu cho đối tượng nghiên cứu, đồng thời báo cáo khẩn cấp cho Hội đồng đạo đức, Ban Đánh giá đạo đức, Cục Khoa học công nghệ và Đào tạo - Bộ Y tế theo đúng quy định hiện hành.

c) Căn cứ ý kiến tư vấn của Ban Đánh giá đạo đức, Bộ Y tế xem xét, quyết định việc tiếp tục nghiên cứu, tạm thời dừng nghiên cứu hoặc chấm dứt nghiên cứu để bảo đảm an toàn cho đối tượng nghiên cứu.

a) Các thông tin ghi nhận trong quá trình nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng kỹ thuật mới, phương pháp mới phải được ghi trong bệnh án nghiên cứu (Case Report Form - CRF) bản giấy. Việc giám sát định kỳ cần phải được thực hiện để đảm bảo các dữ liệu trong bệnh án nghiên cứu phù hợp với các dữ liệu trong tài liệu nguồn (Source Document).

b) Các tài liệu liên quan cần thiết cho quá trình đánh giá lâm sàng (phiếu xét nghiệm, kết quả chẩn đoán hình ảnh, đơn thuốc và các tài liệu khác) phải được sao chụp từ bản gốc ghi rõ họ tên người kiểm tra đối chiếu, nêu rõ nguồn gốc và phải được quản lý, lưu trữ theo quy định.

a) Các số liệu nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng kỹ thuật mới, phương pháp mới phải được xử lý theo phương pháp thống kê y sinh học phù hợp và phải do một cơ quan, tổ chức có chức năng, nghiệp vụ xử lý số liệu và độc lập với cơ quan, tổ chức nhận thử chịu trách nhiệm nhằm bảo đảm tính khách quan, trung thực và tin cậy.

b) Kết quả phân tích thống kê phải được trình bày rõ ràng để có thể nhận định được sự khác biệt về kết quả lâm sàng. Hiệu quả điều trị phải được đánh giá dựa vào mức độ tin cậy và các kết quả đạt được từ phân tích thống kê. Báo cáo kết luận cuối cùng của nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng phải nhất quán với kết quả phân tích thống kê.

a) Các tài liệu nguồn, cơ sở dữ liệu điện tử và các tài liệu thiết yếu có liên quan đến thử nghiệm lâm sàng kỹ thuật mới, phương pháp mới phải được bảo quản đầy đủ, lưu trữ ít nhất 10 năm tại cơ sở nghiên cứu, tính từ thời điểm kết thúc nghiên cứu.

b) Nghiên cứu viên chính chịu trách nhiệm về toàn bộ quá trình bảo quản, lưu trữ tài liệu của nghiên cứu và có trách nhiệm xuất trình khi có yêu cầu của các đoàn thanh tra, giám sát và của cơ quan quản lý nhà nước có thẩm quyền.

a) Báo cáo kết quả thử nghiệm lâm sàng kỹ thuật mới, phương pháp mới được thực hiện theo phụ lục số 06 ban hành kèm theo Thông tư này.

b) Nghiên cứu viên chính chịu trách nhiệm về tính khoa học, tính chính xác, trung thực của các số liệu, kết luận, nhận định và các nội dung khác của báo cáo.